La ricerca scientifica è uno dei più importanti obiettivi dell’UILDM, la sperimentazione scientifica, infatti, è l’unico mezzo che può consentire di trovare una cura definitiva per queste gravi malattie. Attualmente la sperimentazione è impegnata su tre aspetti: la terapia genica per correggere i geni difettosi responsabili delle malattie, l’uso di cellule staminali per generare nuove fibre muscolari e cercare di comprendere il meccanismo conseguente ai difetti genetici delle malattie, per poter intervenire con farmaci adeguati.
La ricerca scientifica in campo genetico ha ricevuto un notevole impulso grazie a Telethon, la maratona televisiva finalizzata alla raccolta fondi per progetti scientifici, che UILDM volle venisse introdotta anche in Italia nel 1990. Fin dalle sue origini la storia di Telethon è sempre stata legata indissolubilmente alle distrofie muscolari. Nel febbraio 1991 venne pubblicato il primo bando di concorso per finanziare progetti di ricerca sulle distrofie muscolari e dal 1992 il Comitato Promotore Telethon, con una modifica al proprio statuto, ha aperto le porte alla ricerca su tutte le malattie genetiche di origine ereditaria. Dal 1997 a oggi Telethon ha investito più di 10 milioni di euro in ricerca sulla Distrofia Muscolare di Duchenne. Inoltre, a partire dal bando autunnale 2001, UILDM e Telethon hanno deciso di dedicare i fondi raccolti dalle Sezioni UILDM durante la maratona televisiva Telethon per un bando speciale per progetti di ricerca clinica che abbiano come obiettivo il miglioramento della qualità della vita dei malati di oggi. In particolare progetti clinici di prevenzione, diagnosi, terapia e riabilitazione nel campo delle malattie neuro-muscolari.
Fino ad ora sono stati finanziati 18 progetti Telethon-UILDM, per un totale di quasi 1.750.000 euro.

I passi avanti:

1. Exon skipping “Una nuova strategia di terapia genica per attenuare la distrofia.”
2. Trichostatina A “Trovato un farmaco per fermare la distrofia.”
3. Cellule staminali curano la distrofia nei cani “Prosegue l’impegno di Telethon per iniziare a pianificare la sperimentazione sull’uomo.”
4. Nitroflurbiprofene “Un antinfiammatorio contro la distrofia muscolare.”